FDA approves first new Alzheimer's drug in 20 years

Josephlin
楼主 (北美华人网)
https://thehill.com/policy/healthcare/557136-fda-approves-first-new-alzheimers-drug-in-almost-20-years
The Food and Drug Administration (FDA) on Monday granted approval for the first new Alzheimer’s treatment since 2003.
The decision comes as the debate over whether to approve Biogen's drug aducanumab has stirred controversy, with some Alzheimer's experts and an independent advisory committee opposing approval saying there's not enough evidence that the drug is effective.
In a statement, a top FDA official on Monday said it decided to use an “accelerated approval” process to make drugs and therapies available to patients enduring “serious diseases where there is an unmet need" and "an expectation of clinical benefit."

最新回帖

我想保护你
117 楼
其实应该提高预防
比如提倡睡眠质量和听力训练之类的
CleverBeaver 发表于 2021-06-08 17:24

关于Alzheimer,很多都还没研究清楚,有亲人得这个,年纪大了突然就有症状了,天翻地覆的变化。
要说预防的话,还是那些,健康生活方式,多运动,健康饮食,吃鱼油抗氧化,剩下就只有基因了
springtree2
116 楼
六十多岁,七十岁出头的得老年痴呆的人也不少啊 40多,50岁都有人得这个病 不要以为就是90岁以上的人才得 这个药物开发对于60,70岁的人最有意义 这次通过激起制药公司砸大钱开发 对我们这批30,40岁的人是有好处的 要知道老年痴呆的药物在二十年都没有任何进展
另外保险公司如果不报销 能吃得起都是有钱人 替有钱人担心啥
中国得这个老年痴呆的比例还高于别的国家 不知道原因
CleverBeaver
115 楼
我有这个股票,就是去年吧唧下来盘整时买的,除了这个药这家还是很好的制药公司。 不是马后炮,我觉得fda总会批的,关键Alzheimer没有什么药,病人多而且一旦得上对家人亲人都是折磨。据说ad一年治疗费是53000。

我想保护你 发表于 2021-06-08 17:17

其实应该提高预防
比如提倡睡眠质量和听力训练之类的
C
Captaintoo
这真是好消息,希望疗效显著,最怕这个病了,病人毫无尊严。
c
chillywind
专家委员会全票反对通过,这是历史上第一次fda没有遵循专家委员会意见。
g
greenpeony
这真是好消息,希望疗效显著,最怕这个病了,病人毫无尊严。
Captaintoo 发表于 2021-06-07 14:34

可惜的是,目前为止,这药疗效不显著,这也是为什么拖了这么久,争议这么大。
Cinderella_smile
good news, thanks for sharing
babybaby
这真是好消息,希望疗效显著,最怕这个病了,病人毫无尊严。
Captaintoo 发表于 2021-06-07 14:34

疗效毫不显著。
这是溺水的人能抓住的唯一稻草。如果不批,大批人连一点指望都没有。所以,即使是安慰剂,也会给很多人一点安慰。
唯一不知道的,是保险公司会不会cover。
piziyingxiong3
我觉得医生根本不会开这个药,更不用说保险公司了
ytwk1
兴冲冲进这个楼,没想到这么让人失望。
Josephlin
这真是好消息,希望疗效显著,最怕这个病了,病人毫无尊严。
Captaintoo 发表于 2021-06-07 14:34

同希望,但还是年轻的时候多多锻炼自己的脑力吧,也算是预防一下
CleverBeaver
Josephlin
疗效毫不显著。
这是溺水的人能抓住的唯一稻草。如果不批,大批人连一点指望都没有。所以,即使是安慰剂,也会给很多人一点安慰。
唯一不知道的,是保险公司会不会cover。
babybaby 发表于 2021-06-07 14:39

同意这个
“这是溺水的人能抓住的唯一稻草。如果不批,大批人连一点指望都没有。所以,即使是安慰剂,也会给很多人一点安慰。”
Cinderella_smile
又是空欢喜一场?
sweetme
专家委员会全票反对通过,这是历史上第一次fda没有遵循专家委员会意见。
chillywind 发表于 2021-06-07 14:37

是啊,好惊讶,前面已经给出negative feedback了,居然还给过了
little_racoon
这个药好像signal不是很强,不过另一方面如果再不通过的话,药厂估计都没动力再往这个方向砸钱了,确实是很难办。。。
BlueNDGold
这个药好像signal不是很强,不过另一方面如果再不通过的话,药厂估计都没动力再往这个方向砸钱了,确实是很难办。。。
little_racoon 发表于 2021-06-07 15:05

只要有市场,药厂就会砸钱。
但是现在的结果是,只有药厂是受益者。
患者的病治不了,白花钱。安慰可能是安慰了,可是最终是谁受益?
吃鸡蛋
这真是好消息,希望疗效显著,最怕这个病了,病人毫无尊严。
Captaintoo 发表于 2021-06-07 14:34

不幸的是没啥效果
fda 疯了
CleverBeaver
只要有市场,药厂就会砸钱。
但是现在的结果是,只有药厂是受益者。
患者的病治不了,白花钱。安慰可能是安慰了,可是最终是谁受益?
BlueNDGold 发表于 2021-06-07 15:17

不知道
吃鸡蛋
我觉得医生根本不会开这个药,更不用说保险公司了
piziyingxiong3 发表于 2021-06-07 14:40

贵的要死,几千块一个月,还有脑水肿的副作用
生这个病的人基本是medicare/medicaid, 没啥人有商业保险
CleverBeaver
我想 我要趁没得以前给小孩留个条 那天我疯了要吃这个药的时候 他们可以直接给我喂安慰剂 不用给那个钱了
吃鸡蛋
这个药好像signal不是很强,不过另一方面如果再不通过的话,药厂估计都没动力再往这个方向砸钱了,确实是很难办。。。
little_racoon 发表于 2021-06-07 15:05

这个不是批准的理由,fda真不要脸
相当于把国家的有限的医疗资源往水里扔
CleverBeaver
贵的要死,几千块一个月,还有脑水肿的副作用
生这个病的人基本是medicare/medicaid, 没啥人有商业保险
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 15:19

ic 等于是高收入的在出这个钱
little_racoon
回复 20楼吃鸡蛋的帖子
但是确实是看到signal了啊,看follow up study到底是个什么结果吧
吃鸡蛋
回复 20楼吃鸡蛋的帖子
但是确实是看到signal了啊,看follow up study到底是个什么结果吧
little_racoon 发表于 2021-06-07 15:26

看见plaque 变小,但是没有cognitive improvement
问题是plaque可能根本不是得病的原因
babybaby
看见plaque 变小,但是没有cognitive improvement
问题是plaque可能根本不是得病的原因
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 15:29

越来越多的人开始挑战amyloid hypothesis。但是业界大佬们,既得利益者不会放弃的。。。
l
life99f
专家委员会全票反对通过,这是历史上第一次fda没有遵循专家委员会意见。
chillywind 发表于 2021-06-07 14:37

啊,fda 这么牛了?
xiaoxiaotd
现在不能笑话cfda胡乱批药。 斑块不是治病原因很早就在基础研究中证明了。
sweetme
回复 20楼吃鸡蛋的帖子
但是确实是看到signal了啊,看follow up study到底是个什么结果吧
little_racoon 发表于 2021-06-07 15:26

只是看到希望而已,clinical trial的response并不是对于老年痴呆有什么作用,只是对一个plaque有用,但是这个对于痴呆关系有多大也不是特别有定论
CleverBeaver
啊,fda 这么牛了?
life99f 发表于 2021-06-07 15:39

始料未及的🐂
CleverBeaver
回复 27楼sweetme的帖子
所以这是俗称的 死马当活马医?

@[email protected]
专家委员会全票反对通过,这是历史上第一次fda没有遵循专家委员会意见。
chillywind 发表于 2021-06-07 14:37

FDA 和CDC一样,都快成一路货色了,都是政治经济挂帅的官僚机构
sweetme
fda的statement,最后一段特别搞笑,大意是:万一以后证明了不成,我们有process让它off market。但是 hopefully, 它能work。。
https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
m
mylittle9
fda的statement,最后一段特别搞笑,大意是:万一以后证明了不成,我们有process让它off market。但是 hopefully, 它能work。。
https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
sweetme 发表于 2021-06-07 15:53

这样也行?
所以fda approve不等于证实了已经work,那这个approve的意义在于?
吃鸡蛋
fda的statement,最后一段特别搞笑,大意是:万一以后证明了不成,我们有process让它off market。但是 hopefully, 它能work。。
https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
sweetme 发表于 2021-06-07 15:53

FDA 的头头是acting director, 这个女人为了能扶正不择手段
CleverBeaver
FDA 的头头是acting director, 这个女人为了能扶正不择手段
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 15:59

批个假药就能扶正?!
吃鸡蛋
这样也行?
所以fda approve不等于证实了已经work,那这个approve的意义在于?

mylittle9 发表于 2021-06-07 15:58

Fake it until make it
Nana2017
建议去看review 不要听风就是雨 FDA不会没有根据approve一个药 专家委员会只能看到topline结果 这是个非常复杂的案例
一年明月
这药争议很大啊。
dan1313
天天没睡醒
希望有效,朋友家有老人是这个病,真的毫无尊严。希望在治疗或者预防上有突破
Namama
fda的statement,最后一段特别搞笑,大意是:万一以后证明了不成,我们有process让它off market。但是 hopefully, 它能work。。
https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
sweetme 发表于 2021-06-07 15:53

这个也太扯了。。
如果是否有效都不确定,那FDA审批的意义是啥?
CleverBeaver
这个也太扯了。。
如果是否有效都不确定,那FDA审批的意义是啥?

Namama 发表于 2021-06-07 16:10

拉股票呗
明日方舟
这操作有点看不懂啊
z
zhegufei
重新做了统计分析。
在新分析中,aducanumab疗效达到其预先设定的主要终点。接受高剂量aducanumab治疗的AD患者在18个月时的临床痴呆评分总和量表(CDR-SB)评分较基线水平明显降低(与安慰剂相比降低23%,P = 0.01)。
高剂量aducanumab治疗的AD患者还显示出次要终点的持续减少。次要终点事件包括:轻度精神状态检查(MMSE;15%vs安慰剂,P = 0.06),AD评估量表-认知子量表13项(ADAS-Cog 13;27%vs安慰剂,P = 0.01),以及日常生活轻度认知障碍版本的AD合作研究活动(ADCS-ADL-MCI;40%vs安慰剂,P = 0.001)。”

有证据显示有效,但是效果不是特别好,与安慰剂相比降低23%。 但是这个代表一个正确的Move,以后慢慢改进。

nutrilite
这个药的历史太传奇了,而且Biogen近几年的股价基本就随着这个药 > 30%up and down. 当时3期做完说是没有达到主要终点,股价一泻千里,过了8个月,Biogen说,等等,我重新捯饬了数据,发现了华点,决定还是submit,股价又飞上了天,然后到advisory给决定的前夕,又有小道消息援引不愿透露姓名的内部人士说这药advisory会recommend,结果committee给否了,股价又啪一下摔倒了底,原来FDA应该在三月份就要给决定,当时大家一直认为,advisory committee给否了,FDA肯定也会跟着把这个药给据了,结果FDA说,等等,我再要3个月冷静冷静,6月份给决定。现在FDA不顾专家委员会的决定批了,我刚刚看它家股价已经38% up 了
Beau
厉害啊,至今病理未明,居然药都approve了
cloudling
唉,经历过送走了的得这病的老人的过程。与其期望有特效药,我其实更希望,能允许得这个病的人,在早期的时候可以决定何时安乐死。
babybaby
重新做了统计分析。
在新分析中,aducanumab疗效达到其预先设定的主要终点。接受高剂量aducanumab治疗的AD患者在18个月时的临床痴呆评分总和量表(CDR-SB)评分较基线水平明显降低(与安慰剂相比降低23%,P = 0.01)。
高剂量aducanumab治疗的AD患者还显示出次要终点的持续减少。次要终点事件包括:轻度精神状态检查(MMSE;15%vs安慰剂,P = 0.06),AD评估量表-认知子量表13项(ADAS-Cog 13;27%vs安慰剂,P = 0.01),以及日常生活轻度认知障碍版本的AD合作研究活动(ADCS-ADL-MCI;40%vs安慰剂,P = 0.001)。”

有证据显示有效,但是效果不是特别好,与安慰剂相比降低23%。 但是这个代表一个正确的Move,以后慢慢改进。


zhegufei 发表于 2021-06-07 16:20

cherrypicking是生物统计里很忌讳的一点。
不过我是赞成安慰剂也是需要的,人类是需要希望活下去的生物。
Namama
cherrypicking是生物统计里很忌讳的一点。
不过我是赞成安慰剂也是需要的,人类是需要希望活下去的生物。
babybaby 发表于 2021-06-07 16:51

这安慰剂有点小贵哈。。。而且又是纳税人付钱,医药公司赚钱
CleverBeaver
这个药的历史太传奇了,而且Biogen近几年的股价基本就随着这个药 > 30%up and down. 当时3期做完说是没有达到主要终点,股价一泻千里,过了8个月,Biogen说,等等,我重新捯饬了数据,发现了华点,决定还是submit,股价又飞上了天,然后到advisory给决定的前夕,又有小道消息援引不愿透露姓名的内部人士说这药advisory会recommend,结果committee给否了,股价又啪一下摔倒了底,原来FDA应该在三月份就要给决定,当时大家一直认为,advisory committee给否了,FDA肯定也会跟着把这个药给据了,结果FDA说,等等,我再要3个月冷静冷静,6月份给决定。现在FDA不顾专家委员会的决定批了,我刚刚看它家股价已经38% up 了
nutrilite 发表于 2021-06-07 16:44

适合心理强大者做波段
CleverBeaver
这安慰剂有点小贵哈。。。而且又是纳税人付钱,医药公司赚钱
Namama 发表于 2021-06-07 16:57

54k a year
想想老爸老妈苦哈哈给付大学学费 估计大多数人咬咬牙付了
babybaby
这安慰剂有点小贵哈。。。而且又是纳税人付钱,医药公司赚钱
Namama 发表于 2021-06-07 16:57

说了CMS不一定会批的。
不过老年痴呆影响至少50%90岁以上的老人,同理心一下。在座的各位考虑一下自己的未来。
elfwarrior
最近读一本书 the end of Alzheimer’s。这个病是life style问题,plague是身体自我保护机制,靠消除这个是不会有效果的
CleverBeaver
说了CMS不一定会批的。
不过老年痴呆影响至少50%90岁以上的老人,同理心一下。在座的各位考虑一下自己的未来。
babybaby 发表于 2021-06-07 17:08

我也在想这件事呢 拼命延长寿命却不能提高品质的意义也不大
我们本来也就wired to live八九十年最多了 无谓的拉长为了什么呢
年纪大了 最大的安慰莫过于后辈的探望 超过90的人生到底有多美妙呢?
CleverBeaver
最近读一本书 the end of Alzheimer’s。这个病是life style问题,plague是身体自我保护机制,靠消除这个是不会有效果的
elfwarrior 发表于 2021-06-07 17:11

俗称的治标不治本?
newlife2014
回复 44楼nutrilite的帖子
这个总结简直了。。。lol
newlife2014
唉,经历过送走了的得这病的老人的过程。与其期望有特效药,我其实更希望,能允许得这个病的人,在早期的时候可以决定何时安乐死。
cloudling 发表于 2021-06-07 16:48

同意。没有清醒意识的活着,对自己和家人都没有意义。
CleverBeaver
回复 44楼nutrilite的帖子
这个总结简直了。。。lol

newlife2014 发表于 2021-06-07 17:19

现在可以买put?
newlife2014
这个楼经典回复甚多。。。。
吃鸡蛋
cherrypicking是生物统计里很忌讳的一点。
不过我是赞成安慰剂也是需要的,人类是需要希望活下去的生物。
babybaby 发表于 2021-06-07 16:51

5000块钱一个月的安慰剂
穷人没钱是不是每个月也发5000块当安慰剂? wsn 娶不上美女很痛苦是不是给发个美女?
CleverBeaver
5000块钱一个月的安慰剂
穷人没钱是不是每个月也发5000块当安慰剂? wsn 娶不上美女很痛苦是不是给发个美女?
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 17:24

这个可以有 你说我1000岁我也愿意
babybaby
5000块钱一个月的安慰剂
穷人没钱是不是每个月也发5000块当安慰剂? wsn 娶不上美女很痛苦是不是给发个美女?
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 17:24

人有钱为啥不能买安慰剂?This is life。CMS没说会让medicare/medicaid支付的。
CleverBeaver
人有钱为啥不能买安慰剂?This is life。CMS没说会让medicare/medicaid支付的。
babybaby 发表于 2021-06-07 17:28

true
可以看作wealth redistribution
CleverBeaver
其实后面几年 aging boomers会需要很多服务 特别是这种身体还可以但意识很差的 小孩也未必能照顾周到
应该会催生很多相关产业吧
我希望我老了的时候 可以有机器人喂我吃饭 给我洗澡
小孩给我一星期打个电话就好了 听听他们的声音就可以了
noshock
这真是好消息,希望疗效显著,最怕这个病了,病人毫无尊严。
Captaintoo 发表于 2021-06-07 14:34

得了这种病,病人生不如死,家人没有正常生活。
ringsoft
重新做了统计分析。
在新分析中,aducanumab疗效达到其预先设定的主要终点。接受高剂量aducanumab治疗的AD患者在18个月时的临床痴呆评分总和量表(CDR-SB)评分较基线水平明显降低(与安慰剂相比降低23%,P = 0.01)。
高剂量aducanumab治疗的AD患者还显示出次要终点的持续减少。次要终点事件包括:轻度精神状态检查(MMSE;15%vs安慰剂,P = 0.06),AD评估量表-认知子量表13项(ADAS-Cog 13;27%vs安慰剂,P = 0.01),以及日常生活轻度认知障碍版本的AD合作研究活动(ADCS-ADL-MCI;40%vs安慰剂,P = 0.001)。”

有证据显示有效,但是效果不是特别好,与安慰剂相比降低23%。 但是这个代表一个正确的Move,以后慢慢改进。


zhegufei 发表于 2021-06-07 16:20

这个药同时做了两个一模一样的phase 3 trials。这里给的结果是其中一个trial的,另外一个trial的数据惨不忍睹,被FDA的头头们华丽地无视了,FDA的统计师们都很气愤
CleverBeaver
这个药同时做了两个一模一样的phase 3 trials。这里给的结果是其中一个trial的,另外一个trial的数据惨不忍睹,被FDA的头头们华丽地无视了,FDA的统计师们都很气愤
ringsoft 发表于 2021-06-07 17:39

估计很多时候都这样吧
搞了半天学统计 最后还不如扔个random number generator
snowpenguin
得了这种病,病人生不如死,家人没有正常生活。
noshock 发表于 2021-06-07 17:37

病人最痛苦的是最早出现症的时候,其实到了中重症就解脱了,因为认知能力的下降,病人本人不会理解痛苦是什么,也不会认识家人,像是变成一具空壳。家人才是真正的生不如死。
snowpenguin
人有钱为啥不能买安慰剂?This is life。CMS没说会让medicare/medicaid支付的。
babybaby 发表于 2021-06-07 17:28

诶,知道是安慰剂,作为病人和家属那是就算一根稻草也想抓住吧。对于药企来说就是摇钱树。
mrr
Great news! 应该接下来的几年里就该知道疗效怎样了。




吃鸡蛋
人有钱为啥不能买安慰剂?This is life。CMS没说会让medicare/medicaid支付的。
babybaby 发表于 2021-06-07 17:28

fda 现在过了,CMS要是不cover 病人和病人家属还不把CMS给砸了?
FDA通过这个药很大程度上也是民意
你知道么,如果每个病人都用上的话,1/3 medicare的钱就没了,别跟我说神马自费,有几个病人担负得起的?
biogen要是不指望CMS, 你看它会不会卖力推这个药
z
zhegufei
这个药同时做了两个一模一样的phase 3 trials。这里给的结果是其中一个trial的,另外一个trial的数据惨不忍睹,被FDA的头头们华丽地无视了,FDA的统计师们都很气愤
ringsoft 发表于 2021-06-07 17:39

我去打听一下
c
cocolili
"专家委员会"是不是可以解散了,意见也没人听
CleverBeaver
fda 现在过了,CMS要是不cover 病人和病人家属还不把CMS给砸了?
FDA通过这个药很大程度上也是民意
你知道么,如果每个病人都用上的话,1/3 medicare的钱就没了,别跟我说神马自费,有几个病人担负得起的?
biogen要是不指望CMS, 你看它会不会卖力推这个药
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 17:51

如果仅看民意 那以后就不需要fda了 大家投个票好了
babybaby
fda 现在过了,CMS要是不cover 病人和病人家属还不把CMS给砸了?
FDA通过这个药很大程度上也是民意
你知道么,如果每个病人都用上的话,1/3 medicare的钱就没了,别跟我说神马自费,有几个病人担负得起的?
biogen要是不指望CMS, 你看它会不会卖力推这个药
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 17:51

一个月5千,很多baby boomer都给得起的。不过要不要上药,可能病人自己的神智都决定不了了。
FDA批了但是CMS不批的药和诊断工具还是很多的,包括不少AD的早期诊断手段。
elfwarrior
俗称的治标不治本?
CleverBeaver 发表于 2021-06-07 17:16

对啊 没有有效的消除办法,治本就是改变生活习惯和饮食,和糖尿病什么差不多
CleverBeaver
对啊 没有有效的消除办法,治本就是改变生活习惯和饮食,和糖尿病什么差不多
elfwarrior 发表于 2021-06-07 18:26

哦 这也可以?那倒是值得
l
life99f
听起来就是给病人一个自己花钱继续试这个药的机会? 要是这样也看不到效果就pull back。
m
merryw
这个批准是under accelerated approval,就是先上市,同时还要做confirmatory study验证长期的有效性和安全信。癌症很多药是这种方式批的。专家组的建议FDA也不是每次都采纳。这次倒也没有开先例。这个病关键最基础的病因没有突破,有很多理论但研究界一直都有争议。所以单个药物能起的作用也可能真的有限。相信FDA还是做了科学的判断的,benefit还是大于risk,所以才批。
Trekker
按他们的说法,艾滋病疫苗都能批准了,真是不能理解专家都反对也能批准
CleverBeaver
感觉这药定价是根据真的有效来的
但是有没有效却不知道
sweetyam
这个药同时做了两个一模一样的phase 3 trials。这里给的结果是其中一个trial的,另外一个trial的数据惨不忍睹,被FDA的头头们华丽地无视了,FDA的统计师们都很气愤
ringsoft 发表于 2021-06-07 17:39

不是一模一样的。是不同dose的trial。最终通过的是highest dose,但是trial人数才1000左右,还要进一步扩大范围做trial。
ringsoft
不是一模一样的。是不同dose的trial。最终通过的是highest dose,但是trial人数才1000左右,还要进一步扩大范围做trial。
sweetyam 发表于 2021-06-07 20:14

两个study 301 和302 各自都有high dose 和low dose,批准引用的这个study high dose比low和placobo都好,另外一个study high dose不明原因地比placebo还差,也就是说药效是负的。去年11月份的advisory committee meeting上根本没让fda的stats做正式presentation,fda的stats是做为热心听众的身份打电话进去控诉了两三分钟……
我一直试图弄明白为啥同时做两个一样的study。有懂的同学解释一下?
zhengxumaomao
同希望,但还是年轻的时候多多锻炼自己的脑力吧,也算是预防一下
Josephlin 发表于 2021-06-07 14:55

年轻时少熬夜充足睡眠
m
manoe
两个study 301 和302 各自都有high dose 和low dose,批准引用的这个study high dose比low和placobo都好,另外一个study high dose不明原因地比placebo还差,也就是说药效是负的。去年11月份的advisory committee meeting上根本没让fda的stats做正式presentation,fda的stats是做为热心听众的身份打电话进去控诉了两三分钟……
我一直试图弄明白为啥同时做两个一样的study。有懂的同学解释一下?
ringsoft 发表于 2021-06-07 20:56

可能study population略有区别?Eli Lily要气死了,他们多年前也做过AZ的3期临床,都fail了,随时以十亿计。
m
mouton
可能study population略有区别?Eli Lily要气死了,他们多年前也做过AZ的3期临床,都fail了,随时以十亿计。
manoe 发表于 2021-06-07 21:09

FDA的头不会跟这个公司有利益输送?
cai_dan
这个药的历史太传奇了,而且Biogen近几年的股价基本就随着这个药 > 30%up and down. 当时3期做完说是没有达到主要终点,股价一泻千里,过了8个月,Biogen说,等等,我重新捯饬了数据,发现了华点,决定还是submit,股价又飞上了天,然后到advisory给决定的前夕,又有小道消息援引不愿透露姓名的内部人士说这药advisory会recommend,结果committee给否了,股价又啪一下摔倒了底,原来FDA应该在三月份就要给决定,当时大家一直认为,advisory committee给否了,FDA肯定也会跟着把这个药给据了,结果FDA说,等等,我再要3个月冷静冷静,6月份给决定。现在FDA不顾专家委员会的决定批了,我刚刚看它家股价已经38% up 了
nutrilite 发表于 2021-06-07 16:44

再冷静3个月,太生动了!
ringsoft
可能study population略有区别?Eli Lily要气死了,他们多年前也做过AZ的3期临床,都fail了,随时以十亿计。
manoe 发表于 2021-06-07 21:09

在ct.gov上看两个study I/E一模一样,我记得study procedure也是一模一样,所以很迷惑啊
CleverBeaver
两个study 301 和302 各自都有high dose 和low dose,批准引用的这个study high dose比low和placobo都好,另外一个study high dose不明原因地比placebo还差,也就是说药效是负的。去年11月份的advisory committee meeting上根本没让fda的stats做正式presentation,fda的stats是做为热心听众的身份打电话进去控诉了两三分钟……
我一直试图弄明白为啥同时做两个一样的study。有懂的同学解释一下?
ringsoft 发表于 2021-06-07 20:56

大公司常见做法 redundancy
CleverBeaver
年轻时少熬夜充足睡眠
zhengxumaomao 发表于 2021-06-07 20:57

所以少过度刷题?
@[email protected]
FDA这真是开了一个坏头,以后FDA批准的药也不可信了
CleverBeaver
FDA这真是开了一个坏头,以后FDA批准的药也不可信了
@[email protected] 发表于 2021-06-07 21:45

其实也侧面反映了目前的drug discovery pipeline太那啥啦
s
sunnywill
两个study 301 和302 各自都有high dose 和low dose,批准引用的这个study high dose比low和placobo都好,另外一个study high dose不明原因地比placebo还差,也就是说药效是负的。去年11月份的advisory committee meeting上根本没让fda的stats做正式presentation,fda的stats是做为热心听众的身份打电话进去控诉了两三分钟……
我一直试图弄明白为啥同时做两个一样的study。有懂的同学解释一下?
ringsoft 发表于 2021-06-07 20:56

😓 热心听众
luckyzhu
这年头,Fda和cdc脑子都进水了吗?😂
fffffun
啊,fda 这么牛了?
life99f 发表于 2021-06-07 15:39

专家委员会本来就是给参考意见的,没有决定权,决定权在FDA. 是否请专家委员会参与评审也是由fda决定的,不是所有药都组织外面的专家委员会发表意见的
fffffun
这个也太扯了。。
如果是否有效都不确定,那FDA审批的意义是啥?

Namama 发表于 2021-06-07 16:10

FDA评审还要看safety呀。最终是需要benefit大于risk, 一般要求效果不比当前的standard of care差。如果当前反正也没有好的治疗办法,而这个药对一小部分人貌似有点作用,risk又很低,那么还是有很多病人想要尝试的。楼上说什么浪费钱,价格不是FDA评审考虑的内容或标准。
fffffun
fda 现在过了,CMS要是不cover 病人和病人家属还不把CMS给砸了?
FDA通过这个药很大程度上也是民意
你知道么,如果每个病人都用上的话,1/3 medicare的钱就没了,别跟我说神马自费,有几个病人担负得起的?
biogen要是不指望CMS, 你看它会不会卖力推这个药
吃鸡蛋 发表于 2021-06-07 17:51


FDA和CMS本来就是两套系统,评价标准不同,根本不是FDA批了CMS默认就要批,医疗保险不cover或者只cover一部分的东西多了,全是FDA批了的
CMS评价的标准是reasonable and necessary,这个药也许不算necessary, 但是FDA批了就可以满足那些有钱想尝试的人,这些人也会为这个药贡献一些长期follow up对数据。