carollife 发表于 2025-05-26 11:15 看了KJ Muldoon的新闻很感动。crispr将来广泛成功于遗传基因病，和基因变异导致的癌症，的可能性大吗？是不是作用于胚胎？成人因为基因缺陷导致已经发病，还可能使用crispr吗？
从一开始 即使以 基因改造为目标的。
CRISPR将来能广泛应用于遗传病和基因相关癌症的可能性大吗？ ✅ 非常大。虽然目前还在逐步推进临床，但趋势非常明确： 遗传性单基因病（如地中海贫血、镰刀型贫血、杜氏肌营养不良等）是目前CRISPR最主要的治疗靶点。 某些癌症（如BRCA1/2突变的乳腺癌、p53变异相关癌症）如果能够识别特定的致病突变，也可能在未来用CRISPR靶向修复或灭活。 最新研究也在尝试使用CRISPR激活或沉默免疫相关基因，提升对抗癌症和病毒感染的能力。 ❓CRISPR必须作用于胚胎吗？ 🛑 不一定，也不推荐。 胚胎编辑（胚系编辑）：确实可以彻底清除遗传病突变，并传给下一代。但伦理争议极大，几乎全球都禁止进行植入式胚胎基因编辑。 体细胞编辑（例如血液细胞、眼睛、肝脏等）：这是目前被广泛接受并用于临床试验的方式。KJ Muldoon正是通过这种方式被治疗的。 ❓成年人已经发病了，还能用CRISPR吗？ ✅ 可以，而且现在很多CRISPR疗法正是针对已经发病的成年人。 例如： 镰刀型贫血和β地中海贫血：使用CRISPR在成年患者的造血干细胞中关闭BCL11A基因，重新激活胎儿血红蛋白，缓解症状。该疗法已经获得FDA批准。 某些类型的失明（如Leber先天性黑矇症10型）：直接将CRISPR编辑系统注射到眼内，编辑视网膜细胞。 肝脏疾病（如转甲状腺素淀粉样变性）：通过CRISPR在肝细胞中敲除突变基因，目前临床试验效果良好。 癌症免疫疗法：用CRISPR编辑T细胞，赋予其识别和攻击癌细胞的能力。
是的，现在已尝试用于很多罕见病的治疗