是否参加clinical trial , 需要注意什么

家人得了严重的血液疾病，myelodysplastic syndrome 白细胞很高，严重贫血，去年做了化疗和输血后稍有好转，停止服用Jakafi后，脾增大，不能正常进食，身体极度虚弱入院治疗。他的两个主治医生都建议试试medical trial. 医院也和家属电话沟通，家属对此了解甚少。也没有这方面的知识。请华人朋友们不吝指指点，万分感谢🙏！其中一个主治医生是医学专家主持trial.

一般建议临床试验是已经为无药可治了。你得看看具体是什么clinical trial，一期二期还是三期四期，之前上了多少病人，有多少数据，有没有任何疗效的data。一期的话一定慎重考虑，安全性都没有保障的，基本上是小白鼠。还要问清楚是不是randomized，会不会分到对照组，不然也是炮灰。再来跟保险公司沟通好，看trial具体cover哪些检查和药物，有哪些额外检查取样，你的样品最终卖给谁，有哪些可能的副作用，还有如果出了副作用要额外抢救，是谁出钱，这个钱保险cover不。有些坑爹保险公司一旦沾一点trial就从头到尾一切都不cover了。反正坑是非常多，参加前一定一定要问清楚。记住这些组织临床试验的医生，医院，可是按病人人头拿医药公司的钱的，不管是有没有疗效、人死不死，只要上了病人都能拿一样的钱，可别以为医生跟你一条心想要治好你。

trial一般是研发中的新药，如果对医生有信心的话why not试一试？

freeskylar 发表于 2025-01-16 18:03
一般建议临床试验是已经为无药可治了。你得看看具体是什么clinical trial，一期二期还是三期四期，之前上了多少病人，有多少数据，有没有任何疗效的data。一期的话一定慎重考虑，安全性都没有保障的，基本上是小白鼠。还要问清楚是不是randomized，会不会分到对照组，不然也是炮灰。再来跟保险公司沟通好，看trial具体cover哪些检查和药物，有哪些额外检查取样，你的样品最终卖给谁，有哪些可能的副作用，还有如果出了副作用要额外抢救，是谁出钱，这个钱保险cover不。有些坑爹保险公司一旦沾一点trial就从头到尾一切都不cover了。反正坑是非常多，参加前一定一定要问清楚。记住这些组织临床试验的医生，医院，可是按病人人头拿医药公司的钱的，不管是有没有疗效、人死不死，只要上了病人都能拿一样的钱，可别以为医生跟你一条心想要治好你。

好多坑啊。。 有亲戚在国内参加美国公司的clinical trial，当时还觉得很幸运的，因为本身已经晚期了，参加了制药公司后续费用全包。。

血液病可以试试car-t 治疗

在美国的癌症，trial分在对照组也是按疾病的标准治疗手段进行治疗。该化疗就化疗，该靶向就靶向，没啥大的损失。如果是治不了的癌症，10个新药9个失败。

具体是什么药呀

三期临床基本都是双盲，医生也不知道是你是分在治疗组还是对照组。如果标准治疗已经无效，只能在trial寻找希望的话，二期open label的比三期更合适。至于保险不cover 标准常规治疗的问题，可以仔细问一下医生，一般情况下这些费用药厂会cover的，但是需要单独申请。

要是随机试验，可能会分到安慰剂组，最好问问是否能真的用到新药

去更好的cancer center再找专家看一下，一般这种疾病看你在哪个stage，如果已经是晚期了没有更好的option的话可以试试。clinical trial 是有风险但是也有机会，问一下试验药品的sponsor事什么公司，要是中国公司就绕道吧。

不能移植吗？

好奇，如果不能保证分到新药组，大家是不是就不建议做了？
（因为病人不一定有这个权力吧）

回复 4楼 lazycat12345 的帖子
非常感谢！每个点都很有用。

回复 10楼 hushuobadao 的帖子
己经在cancer center

narrowgate 发表于 2025-01-16 20:12
好奇，如果不能保证分到新药组，大家是不是就不建议做了？
（因为病人不一定有这个权力吧）

参加了 还有一半希望能用到新药。 不参加， 是没门了

freeskylar 发表于 2025-01-16 18:03
一般建议临床试验是已经为无药可治了。你得看看具体是什么clinical trial，一期二期还是三期四期，之前上了多少病人，有多少数据，有没有任何疗效的data。一期的话一定慎重考虑，安全性都没有保障的，基本上是小白鼠。还要问清楚是不是randomized，会不会分到对照组，不然也是炮灰。再来跟保险公司沟通好，看trial具体cover哪些检查和药物，有哪些额外检查取样，你的样品最终卖给谁，有哪些可能的副作用，还有如果出了副作用要额外抢救，是谁出钱，这个钱保险cover不。有些坑爹保险公司一旦沾一点trial就从头到尾一切都不cover了。反正坑是非常多，参加前一定一定要问清楚。记住这些组织临床试验的医生，医院，可是按病人人头拿医药公司的钱的，不管是有没有疗效、人死不死，只要上了病人都能拿一样的钱，可别以为医生跟你一条心想要治好你。

“有些坑爹保险公司一旦沾一点trial就从头到尾一切都不cover了”
这个难道药厂不cover吗？那万一出了事病人自己扛？

回复 10楼 hushuobadao 的帖子
已经在曼哈顿的cancer center

bless

TEMUPDD 发表于 2025-01-16 20:40
“有些坑爹保险公司一旦沾一点trial就从头到尾一切都不cover了”
这个难道药厂不cover吗？那万一出了事病人自己扛？

所以签字前要看清楚呀。 以前一朋友就说 美国这 医药实验老鼠比人的权利大多了。 拿老鼠做实验， 各种规章制度 烦死了。 人就不一样， 忽悠他签了字后， 怎么搞都可以。

2楼说的非常对。。。

回复 8楼 babygap 的帖子
谢谢指导1

narrowgate 发表于 2025-01-16 20:12
好奇，如果不能保证分到新药组，大家是不是就不建议做了？
（因为病人不一定有这个权力吧）

别听楼上那些什么都不懂瞎BB的人胡说八道。oncology clinical trial 不会用安慰剂的，伦理都过不去，一般都是有对照药的。如果是双盲实验不能保证你能进新药组，如果有conern的话建议选open lable 的 study.

最好参加三期trial，至少二期。不要去参加一期的 如果有open label的 或者single arm的比如car t 最好 问清楚对照组是什么（需要是标准治疗standard of care，就是不会比现在已有疗法差） 问一下试验的新药是否有大的safety concern

Linginsz 发表于 2025-01-16 20:41
回复 10楼 hushuobadao 的帖子
已经在曼哈顿的cancer center

如果已经在MSKCC的话建议还是听医生的建议吧，那边的医生经验非常丰富，美国就那么几个TOP的cancer center，没有比那边更权威的了。如果不放心可以找人再去MD Anderson找医生看一下。

freeskylar 发表于 2025-01-16 18:03
一般建议临床试验是已经为无药可治了。你得看看具体是什么clinical trial，一期二期还是三期四期，之前上了多少病人，有多少数据，有没有任何疗效的data。一期的话一定慎重考虑，安全性都没有保障的，基本上是小白鼠。还要问清楚是不是randomized，会不会分到对照组，不然也是炮灰。再来跟保险公司沟通好，看trial具体cover哪些检查和药物，有哪些额外检查取样，你的样品最终卖给谁，有哪些可能的副作用，还有如果出了副作用要额外抢救，是谁出钱，这个钱保险cover不。有些坑爹保险公司一旦沾一点trial就从头到尾一切都不cover了。反正坑是非常多，参加前一定一定要问清楚。记住这些组织临床试验的医生，医院，可是按病人人头拿医药公司的钱的，不管是有没有疗效、人死不死，只要上了病人都能拿一样的钱，可别以为医生跟你一条心想要治好你。

很多对照组不是给吃糖丸，而是按现有的治疗方法治疗。 而且我记得一期，就是测试安全性的那期，根本不收有疾病的人，只收健康人来试药

回复 25楼 life99f 的帖子
癌症临床一期都是病人。对照组不是placebo，是SOC，或SOC+Placebo

life99f 发表于 2025-01-16 21:08
很多对照组不是给吃糖丸，而是按现有的治疗方法治疗。 而且我记得一期，就是测试安全性的那期，根本不收有疾病的人，只收健康人来试药

癌症的话一期是病人（毒性超高

基本都是其他line都试过了没作用，才能参加clinical trials 的，如果不是，FDA也不会批。

对照组情况危急的话， 也有机会cross over 或者rescue therapy， 有严格守则处理各类危急状况。 至少比你现在没有别的选项强。

hushuobadao 发表于 2025-01-16 20:56
别听楼上那些什么都不懂瞎BB的人胡说八道。oncology clinical trial 不会用安慰剂的，伦理都过不去，一般都是有对照药的。如果是双盲实验不能保证你能进新药组，如果有conern的话建议选open lable 的 study.

对的。三期的话无非是A+B vs A+C 之类

life99f 发表于 2025-01-16 21:08
很多对照组不是给吃糖丸，而是按现有的治疗方法治疗。 而且我记得一期，就是测试安全性的那期，根本不收有疾病的人，只收健康人来试药

这也是瞎说。得看什么病什么药。癌症的话一般是找剂量啊毒性测试啊，怎么可能用健康人

回复 25楼 life99f 的帖子
保险这一块已经转告了给病人，让他一定要问清楚非常感谢你的指点

babygap 发表于 2025-01-16 18:46
三期临床基本都是双盲，医生也不知道是你是分在治疗组还是对照组。如果标准治疗已经无效，只能在trial寻找希望的话，二期open label的比三期更合适。至于保险不cover 标准常规治疗的问题，可以仔细问一下医生，一般情况下这些费用药厂会cover的，但是需要单独申请。

Oncology3期很少双盲的，医生病人都知道是什么药。而且对照也是现有疗法，参加了不会更差。一期二期三期选择，三期因为有前面数据一般更表示新药有希望点的。前面好多回复好误导

narrowgate 发表于 2025-01-16 20:12
好奇，如果不能保证分到新药组，大家是不是就不建议做了？
（因为病人不一定有这个权力吧）

病人随时可以退出，这是病人的权利

pqrs 发表于 2025-01-16 21:49
Oncology3期很少双盲的，医生病人都知道是什么药。而且对照也是现有疗法，参加了不会更差。一期二期三期选择，三期因为有前面数据一般更表示新药有希望点的。前面好多回复好误导

Oncology trial后期也有不少双盲，但对照组一遍都是现有的standard of care therapy ，前面有人说的不对，oncology trial对照组不可能吃糖丸的，伦理上不允许

回复 24楼 hushuobadao 的帖子
病人不是年轻人，已经在MSKCC, 目前还没有考虑别的地方。谢谢你的建议

pqrs 发表于 2025-01-16 21:50
病人随时可以退出，这是病人的权利

病人随时可以退出，不需要提供任何理由。

回复 35楼 sunnynight 的帖子
非常感谢你的指点！

life99f 发表于 2025-01-16 21:08
很多对照组不是给吃糖丸，而是按现有的治疗方法治疗。 而且我记得一期，就是测试安全性的那期，根本不收有疾病的人，只收健康人来试药

Oncology trials phase 1一般都是直接收病人，不在健康人身上做

Linginsz 发表于 2025-01-16 21:54
回复 24楼 hushuobadao 的帖子
病人不是年轻人，已经在MSKCC, 目前还没有考虑别的地方。谢谢你的建议

理解。建议跟医生再讨论一下，其实clinical trial 也是给病人一个多的选择。像楼上有些人建议的，尽量选二期或者三期临床试验，因为这些试验都是有至少一期的安全性和疗效数据的。此外就是尽量选single arm或者open label的study, 这样能避免没有用到试验药的情况。同时你还可以问一下医生他们给你推荐的临床试验的药品是fist in class的药还是其它，其它的药品很多往往是claim比目前已经批准的或尚未批准的药品在某些方面更好的，意义也不大，考虑到患者年纪如果有已经批准的药品更保险一点，如果医生有其它解释也可以参考一下。保险的事情一定要了解清楚，这个很重要，临床试验的那些检测什么项目保险会付什么项目sponsor付。还有一点是如果参加临床试验的话临床试验的sponsor是只赔付药品引起的损伤，如果中间病人出现其它情况被认定是跟药物不相关的，sponsor是不会有任何赔付的。其实临床试验很多cost都是SOC cover的，对病人来说未必能省多少钱。最后你要咨询一下临床试验具体的procedures 都有哪些，多久做一次随访，是不是有很多抽血需要做PK或者其它检测。病人年纪大了如果家属没法陪同去定期随访或者抽血过多病人不能适应都是后期会需要面对的事情，当然你可以随时退出临床试验，但是之前你做的那些事情就相当于白做了。

对，肿瘤trial的一期就是收肿瘤病人，但一般都是已经接受了一线二线甚至三线的标准化治疗，结果无效，出现耐药或者复发，没有别的方法的终末期病人，不会用naive的新发病人。而且肿瘤的一期trial,很多会分为安全性剂量测试部分（经典一期）和疗效性测试部分。后者实际上相当于已经进入二期，安全性至少没有大的concern了。这种情况，参加一期的第二部分也不是不可以。但是！关键在于现在有多少选择。如果是骨髓纤维化这种，目前选择不多。如果已经在MSKCC，他们的trial资源是非常丰富的，基本上大药厂的前沿trial他们都有做。建议先跟医生沟通一下看有什么选择。

bless 不懂

freeskylar 发表于 2025-01-16 18:03
一般建议临床试验是已经为无药可治了。你得看看具体是什么clinical trial，一期二期还是三期四期，之前上了多少病人，有多少数据，有没有任何疗效的data。一期的话一定慎重考虑，安全性都没有保障的，基本上是小白鼠。还要问清楚是不是randomized，会不会分到对照组，不然也是炮灰。再来跟保险公司沟通好，看trial具体cover哪些检查和药物，有哪些额外检查取样，你的样品最终卖给谁，有哪些可能的副作用，还有如果出了副作用要额外抢救，是谁出钱，这个钱保险cover不。有些坑爹保险公司一旦沾一点trial就从头到尾一切都不cover了。反正坑是非常多，参加前一定一定要问清楚。记住这些组织临床试验的医生，医院，可是按病人人头拿医药公司的钱的，不管是有没有疗效、人死不死，只要上了病人都能拿一样的钱，可别以为医生跟你一条心想要治好你。

太无语了！我就在肿瘤医院，医生们根本不是你说的这样。

hushuobadao 发表于 2025-01-16 20:56
别听楼上那些什么都不懂瞎BB的人胡说八道。oncology clinical trial 不会用安慰剂的，伦理都过不去，一般都是有对照药的。如果是双盲实验不能保证你能进新药组，如果有conern的话建议选open lable 的 study.

agree。我目前还没见过用安慰剂的。

hushuobadao 发表于 2025-01-16 19:49
去更好的cancer center再找专家看一下，一般这种疾病看你在哪个stage，如果已经是晚期了没有更好的option的话可以试试。clinical trial 是有风险但是也有机会，问一下试验药品的sponsor事什么公司，要是中国公司就绕道吧。

为啥是中国公司就绕道？

life99f 发表于 2025-01-16 21:08
很多对照组不是给吃糖丸，而是按现有的治疗方法治疗。 而且我记得一期，就是测试安全性的那期，根本不收有疾病的人，只收健康人来试药

癌症病人算健康人吗？
健康人为啥要去当小白鼠？

hushuobadao 发表于 2025-01-16 21:00
如果已经在MSKCC的话建议还是听医生的建议吧，那边的医生经验非常丰富，美国就那么几个TOP的cancer center，没有比那边更权威的了。如果不放心可以找人再去MD Anderson找医生看一下。

+1

Augustblue 发表于 2025-01-17 01:40
太无语了！我就在肿瘤医院，医生们根本不是你说的这样。

胡说八道的人真多。
这种都去MSK临床试验了，当然是听医生的。

Oncology trial是没有安慰剂的，能参加clinical trial也是给自己多一些希望，当然前提是能够满足条件被选上。美国的临床试验是严谨的靠谱的，病人能够被很好地监控和照顾到。

回复 48楼 的帖子
哈哈，到底是谁什么都不知道在胡说八道，算了吧。我可是死的人见多了麻木了，诶，就不该出来说真话。看到是MSK的……自求多福吧

回复 25楼 life99f 的帖子
真是什么都不懂的人嘴巴最大，对照组吃糖丸？？？癌症trial一期用健康人？？？笑死人了

freeskylar 发表于 2025-01-17 14:00
回复 25楼 life99f 的帖子
真是什么都不懂的人嘴巴最大，对照组吃糖丸？？？癌症trial一期用健康人？？？笑死人了

要不怎么说是胡说八道🤬

freeskylar 发表于 2025-01-17 13:58
回复 48楼 的帖子
哈哈，到底是谁什么都不知道在胡说八道，算了吧。我可是死的人见多了麻木了，诶，就不该出来说真话。看到是MSK的……自求多福吧

都MSK这种顶级癌症专科医院医生建议 临床试验了，不听医生听谁的？
死马当活马医，和你见过死的人多了去了，不矛盾。 医生不是神，也没有药神，至于到个人，同一个药的效果差别也奇大无比，只是统计效果对大多数病人有好处而已

之前专门做医院血液科临床的，一般做clincial trail 都是无路可走了，但是也有家庭是因为经济原因参加的。
一期一定要慎重，我当时有一个一期的病人，是一个孩子，从进study 到去世4个月。

Geron Corporation's RYTELO received FDA approval for Low-Risk Myelodysplastic Syndrome and is awaiting European Medicines Agency approval as well, which might help boost sales.

Linginsz 发表于 2025-01-16 17:51
家人得了严重的血液疾病，myelodysplastic syndrome 白细胞很高，严重贫血，去年做了化疗和输血后稍有好转，停止服用Jakafi后，脾增大，不能正常进食，身体极度虚弱入院治疗。他的两个主治医生都建议试试medical trial. 医院也和家属电话沟通，家属对此了解甚少。也没有这方面的知识。请华人朋友们不吝指指点，万分感谢🙏！其中一个主治医生是医学专家主持trial.

Jakafi 不治疗myelodysplastic syndrome (MDS), 应该吃Azacitidine. 你确认写对了病名?


回复 41楼 babygap 的帖子
非常感谢！！

回复 55楼 icecream518 的帖子
记下来了谢谢！

没有错，好像是降低白细胞或者是血小板的数字，同时防止脾增大，软化脾。

回复 23楼 木牛流马 的帖子
谢谢你的建议！

life99f 发表于 2025-01-16 21:08
很多对照组不是给吃糖丸，而是按现有的治疗方法治疗。 而且我记得一期，就是测试安全性的那期，根本不收有疾病的人，只收健康人来试药

非oncology trail一般是你说的那样，一期用healthy volunteer。但oncology 即使在一期也是用病人。

离医院1小时的车程，第一次在MSK，以后在当地的分院，还不算麻烦。谢谢你的建议。