患者看到希望！新试验发现有史以来首个减缓认知能力下降的阿尔茨海默病药物

制药公司卫材株式会社（Eisai）与渤健（Biogen）宣布了一项旨在治疗阿尔茨海默病相关痴呆症状的药物的3期人体试验的首批结果。该药物似乎成功地减缓了认知能力的下降，使其成为第一个有效治疗阿尔茨海默病症状的药物。然而，专家们对他们的乐观态度持谨慎态度，认为需要更多信息来了解这种治疗方法在现实世界中对患者究竟有多大意义。

Lecanemab是一种实验性的单克隆抗体，旨在分解大脑中的有毒蛋白质团块，这些蛋白质被认为是造成阿尔茨海默病相关神经退化的原因。这种抗体与β-淀粉样蛋白的聚集结合，干扰它们的形成，并在某些情况下打破预先存在的积累。
一项测试lecanemab的3期试验招募了不到2000名阿尔茨海默病早期阶段的参与者，他们只有轻度认知障碍。一半人每两周输注一次lecanemab，为期18个月，而另一半人则输注安慰剂。
该试验的主要目标是使用一种名为CDR-SB(临床痴呆症评级-总和)的措施来评估每个参与者的认知能力下降率。这项措施是一个数字量表，旨在量化痴呆症的严重程度。训练有素的医护人员采访阿尔茨海默病患者及其护理人员，在六个认知领域产生数字分数。 在18个月的试验结束时，与安慰剂相比，lecanemab组的人显示出认知能力下降较慢的迹象。从基线开始，以CDR-SB衡量的认知能力下降速度在lecanemab组中慢了27%。
在宣布这些发现的新闻稿中，卫材和渤健公司将这些结果描述为“具有高度统计学意义”。而且，从试验的角度来看，这些结果肯定是有意义的，但阿尔茨海默病专家谨慎地指出，目前还不清楚这种减缓认知能力下降的情况在现实世界中意味着什么。
伦敦大学学院的Rob Howard说，这些发现当然是“一个历史性的时刻”，因为它们是第一份关于一种药物减缓阿尔茨海默病症状进展的临床试验证据。但试验中引用的疗效程度是否对患者有实际意义还有待证明。Howard表示，试验中引用的分数在有价值的效果方面处于边缘状态。
“在显示出疗效之后，下一个问题是是否有临床效果，”Howard解释说。“在 18 分制上的 0.45 分优势，可接受的最低价值差异在 0.5 到 1.0 分之间，这意味着在接下来的几周和几个月内将会有一些非常困难的对话和决定。” 研究人员希望在今年晚些时候提供试验的完整数据时，能够提供一些清晰的信息。这可以说明这种治疗方法对阿尔茨海默病患者的影响到底有多大。
爱丁堡大学的Tara Spires-Jones说，如果这种药物能够延长病人的生活质量，哪怕是稍微延长一点，那么它对许多病人来说都是非常有意义的。
Spires-Jones说：“虽然这不是一种‘治愈’，因为它不能使人们恢复正常，但减缓认知能力的下降和保留进行正常日常活动的能力仍将是一个巨大的胜利，因为人们可以在患有阿尔茨海默病的情况下生活得更久。如果这些数据经得起同行评审，该药物可能会带来巨大的变化，并将成为一个奇妙的例子，说明对大脑的基础研究可以使人们的生活变得更好。”
从更广泛的科学角度来看，lecanemab的成功支持了备受诟病的淀粉样蛋白假说。在多年测试抗淀粉样蛋白药物的临床试验失败后，lecanemab在一定程度上证明了针对这种特殊蛋白质的治疗有可能减缓阿尔茨海默病的症状。 英国痴呆症研究所的Bart De Strooper说：“这对阿尔茨海默病研究界来说是一个非常令人鼓舞的结果，表明我们正在通过靶向清除β-淀粉样蛋白而朝着正确的方向前进。该领域有真正的势头，来年将有几个令人兴奋的试验结果。”
如果有的话，这个新的lecanemab数据确实表明，在阿尔茨海默病的早期阶段有效地针对淀粉样蛋白的聚集可能是一种有用的治疗方法。但现在出现了很多问题，即这种新药究竟如何能被纳入临床范畴。 一种需要每两周输液一次的药物并不便宜，也不容易大量使用。卫材和渤健司目前正在进行该药物的皮下注射版本的早期试验，这意味着患者可以更简单地在家里自行注射。
苏格兰阿尔茨海默病研究中心主任Tom Russ期待着看到更多的数据，但他肯定这一发现应该给痴呆症患者带来希望。他还指出，卫生服务部门应该开始准备，如果这种治疗方法真的获得批准，如何公平地分配。 Russ说：“治疗阿尔茨海默病的疾病改良药物的前景是一个令人兴奋的前景，它可以改善许多人的生活。然而，卫生服务部门现在需要开始考虑如何公平地提供这种药物，使每个地区都能平等地获得新的治疗，无论他们是生活在偏远地区、农村，还是经济贫困地区。”
来源：cnBeta