3 个 siRNA 和 6 个反义寡核苷酸(ASO)

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tlexander
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根据 Nat Rev Drug Discov 文献,此前全球共有 9 个小核酸药物获批,包括 3 个
siRNA 和 6 个反义寡核苷酸(ASO),已在罕见病领域取得成功。而根据 WHO 官网, 目前心血管疾病是全球首要死因,2019年全球心血管疾病死亡人数近 900万人。根据
Norvatis 官网,即使使用他汀类药物,仍有 80%的高危患者 LDL-C 仍无法 降至目标
水平。我们认为,Inclisiran 获批标志着其用于常见病的有效性和安全 性得到了药品审查机构的认可,将开启小核酸药物用于常见病治疗的新时代。