GalNAc实现主动肝靶向,使RNAi药物安全性提升、脱靶效应减少、

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tlexander
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GalNAc基于共轭连接技术,通过在siRNA上链接三价的GalNAc,可实现药物与肝细胞上
高度表达的糖蛋白受体(Asialglycoprotein Receptor ASGPR)特异性结合,从而实现主动肝靶向,使RNAi药物安全性提升、脱靶效应减少、药效增强。其核心结构是一个半乳糖的衍生物,会被肝脏细胞内吞,其他细胞基本不表达内吞该结构的受体。在临床试验中,GalNAc系统展现了较高的递送效率以及较好的安全性。由于GalNAc的成功,
Alnylam正在探索主动靶向CNS和眼部组织的基于配体的递送系统。
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tlexander

In humans GalNAC is the terminal carbohydrate forming the antigen of blood
group A.

这药按道理只能在A型血的人身上用。B和O型血的人有抗A的抗体。有谁知道怎么回事吗?我是犯懒,如果有人知道就懒得查了。