superaloha 发表于 2025-05-17 10:45 妄图改变上帝的选择，最后证明都失败了 前有猪肾移植，后有基因编辑，就是让人觉得他们的一切都是可以被改变的，连灵魂都可以被控制，被魔鬼控制吧 去看看 我是传奇 这部电影吧，你们会有新的认识
lianzi 发表于 2025-05-17 11:15 非常了不起的创新。希望能够成功，孩子能健康长大。
胺基甲酰基磷酸酶缺乏症是基因突变所致，而这种基因生成的酶对肝功能至关重要，患者无法排出代谢机能产生的某些有毒废物。
KJ是在费城儿童医院（Children's Hospital of Philadelphia）接受治疗。根据院方公布的影片，KJ的母亲妮可（Nicole Muldoon）说：“上网搜寻‘胺基甲酰基磷酸酶缺乏症’，出现的不是死亡率就是肝脏移植。”
由于对预后难以乐观，医师们建议采取先前从未尝试过的方法：借由客制化疗法，利用相当于“分子级剪刀”的Crispr-Cas9技术修改婴儿的基因组。发明这种技术的科学家于2020年获得诺贝尔化学奖。
KJ的父亲穆尔东（Kyle Muldoon）说，他与妻子当时面临着根本不可能作出的决定，“我们的孩子病了，我们只能选择肝脏移植，或让他接受这种从来没人尝试过的疗法，对吧？”
他们最终同意让孩子接受治疗，以专门的静脉注射来修改KJ的基因突变。
专精儿科遗传学的医疗团队成员阿伦斯－尼可拉斯（Rebecca Ahrens-Nicklas）说：“这种药物真的只为KJ设计，所以这种基因变异也是他专属的。这是客制化医学。”
专门为KJ量身打造的注射液抵达肝脏后，内含的“分子级剪刀”进入细胞，开始编辑他有缺陷的基因。
医疗团队今天在“新英格兰医学期刊”（New England Journal of Medicine https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2504747）发表研究报告。他们说，研究成果为患有遗传性疾病的其他人带来希望。
KJ原本不能摄取太多蛋白质，现在则放松限制，且不必再吃那么多药。
但医疗团队说，后续还须长期观察这种疗法的安全性和有效性。
阿伦斯－尼可拉斯说，希望这项成就有一天能让KJ几乎、甚至完全不必再吃药。
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尊重他人的选择和命运吧。
如果成功，更多的缺失型基因突变所致疾病，井喷式治愈的可能性增加，但伦理道德规范需要提早到位，免得科技发展为不法之徒利用。