这是从Wikipedia找到的
Nusinersen list price in the USA is US$125,000 per injection which puts the treatment cost at US$750,000 in the first year and US$375,000 annually after that. According to The New York Times, this places nusinersen "among the most expensive drugs in the world".[6]
Nusinersen在美国标价12.5万美元一针，第一年75万美元，以后每年37.5万美元。根据纽约时报，Nusinersen是世界上最贵的药之一。
近日，在看到一则 " 求药 " 消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称 "SMA"）疾病药物—— 70 万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。（此前报道：一针 70 万元，每 4 个月一针：那些等针救命的 SMA 罕见病患儿）
▲政府信息公开申请表
该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
据红星新闻此前报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为 " 婴幼儿遗传病杀手 "。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM 分为 SMA-I 型、II 型、III 型和 IV 型，如果不进行治疗，大多数 SMA-I 型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
此番，欧阳春兰提交的 " 信息公开申请 "，让大众对诺西那生钠注射液的价格产生了疑问：该药物究竟是如何定价的？在其他国家的定价又是多少？
全球仅三种可治疗药物 在发达国家也属高价
欧阳春兰告诉红星新闻记者，几天前，她看到湖南怀化一位刚满 1 岁的婴儿生命垂危的 " 求药 " 信息，而能救治孩子的药品却非常高昂。
" 这个孩子得了 SMA，医院推荐了诺西那生钠特效药，但该药一针的价格竟然高达 70 万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要 41 澳元，约合人民币 280 元。" 为确认价格，欧阳春兰于 8 月 5 日上午向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。
▲诺西那生钠注射液。图据美通社
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016 年 12 月 23 日首次在美国获批，是全球首个 SMA 精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗 SMA。2019 年 4 月 28 日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗 5qSMA，并成为中国首个能治疗 SMA 的药物。另外两种治疗 SMA 的药物，罗氏的 Risdiplam 和诺华公司旗下的 Zolgensma 均未在国内上市。
红星新闻记者了解到，该类药物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。
从价格来看，诺西那生钠注射液在美国为 12.5 万美元（约合人民币 87 万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的 Zolgensma 一次即可完成治疗，但 Zolgensma 的定价也被视为 " 天价 "，高达 210 万美元（约合人民币 1500 万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
据共同社消息，SMA 的基因治疗药 "Zolgensma" 在日本的药价为 1.6707 亿日元（约合人民币 1102 万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满 2 岁的患者。2020 年 5 月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。
▲脊髓性肌萎缩症的英文名称 Spinal muscular atrophy，又被称为 " 婴幼儿遗传病杀手 "。图据《新医学》杂志
据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注射液是 2018 年 6 月被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗 SMA-1 型、2 型和 3a 型的 18 岁以下患者，且根据 PBS 的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。
直到 2020 年 1 月 1 日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数 PBS 药物支付 41 澳元（约合人民币 205 元），如果持有优惠卡，则仅需支付 6.60 澳元（约合人民币 33 元）。
医保局：优先保障基础疾病，有条件的地方可出台优惠政策
8 月 5 日，国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，" 除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。"
该工作人员表示，诺西那生钠注射液自 2019 年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足 SMA 患者的需要。" 去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。" 上述工作人员表示。
▲ SMA 患儿目前唯一的希望，是一针 70 万元的进口精准靶向药物。图据 VOX
为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？该工作人员进一步向红星新闻记者解释称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。" 此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。"
据了解，浙江等地已建立罕见病用药保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过 10 万元。在谈及针对一些地区出台的关于罕见疾病的地方政策时，上述工作人员表示，一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，" 但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就 SMA 疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。"